パーキンソン病とＡＬＳの遺伝子治療、来年にも治験…数年後の治療薬実用化目指す

運動障害などを引き起こす難病「パーキンソン病」や、全身の筋肉が衰える難病「筋萎縮 性側索硬化症（ＡＬＳ）」の患者に、正常な遺伝子を投与する遺伝子治療の臨床試験（治験）を、来年にも自治医科大などのチームがそれぞれ始める。１回の治療で長期間、症状改善や病気の進行を抑えられる可能性があり、数年後の治療薬の実用化を目指している。
治験では、複数の正常な遺伝子をウイルスに入れて作った治療薬を、患者の脳に注入する。一部の遺伝子を患者の細胞に注入する臨床研究では、目立った副作用はなく、運動障害の改善もみられたという。
また、ＡＬＳは特定の酵素の減少が筋肉の萎縮にかかわっているとされ、治験ではこの酵素を作る遺伝子を入れた治療薬を脊髄周辺に注入。世界初の試みだが、マウスでは、病気の進行を抑える効果が確認されたという。
（2018年7月13日 読売新聞）